Research Highlights
CMT1A 정밀 신약 개발 선도
셀티움은 가장 흔한 유전성 말초신경질환인 샤르코-마리-투스병(CMT)에 특화된 정밀 신약을 개발하고 있습니다.
CMT1A는 PMP22 유전자(17p12)의 중복(duplication)으로 인해 발병하며, 점진적인 탈수초화(demyelination)와 축삭 손상을 유발하는 난치성 질환입니다. 높은 의료 수요에도 불구하고, 질환의 경과를 근본적으로 바꿀 수 있는 승인된 질환 조절 치료제(DMT)는 현재까지 전무합니다.
셀티움은 독자적인 정밀 뉴로테크놀로지를 기반으로 수초(myelin) 병리를 직접 겨냥하는 CMT1A 맞춤형 치료제를 개발하고 있습니다. 우리의 목표는 단순한 증상 완화를 넘어, 질환의 진행을 근본적으로 조절하는 것입니다.
Challenges & Opportunities
CMT1A 신약 개발의 난제 극복
CMT1A의 유전적 원인(PMP22 중복)은 규명되었으나, 정확한 발병 기전이 아직 완전히 정립되지 않아 전통적인 타깃 기반 신약 개발에는 본질적인 한계가 있습니다.
기존의 치료 접근법은 주로 신경세포나 축삭(axon)의 보존에 초점을 맞추고 있습니다. 이는 질환의 진행을 늦추는 데 기여할 수 있으나, 핵심 발병 원인인 슈반세포(Schwann cell) 기능 저하와 수초 손상을 근본적으로 해결하는 데는 한계가 있을 수 있습니다. 또한 약물 재창출(repurposing) 중심의 기존 시도들은 CMT1A 환자들에게 필요한 충분한 치료 효과를 제공하지 못하고 있습니다.
셀티움은 이러한 한계를 넘어, 질환의 근원인 말초신경 수초 병증(peripheral myelinopathy)을 정밀하게 타격하는 새로운 치료 전략을 제시합니다.
Platform Technology
PRECISION™ HCS (High-Content Screening) 플랫폼
셀티움의 PRECISION™ HCS 플랫폼은 독자적인 질환 모델에 머신러닝과 자동화 기술이 통합된 시스템입니다. CMT1A 말초신경 병리를 충실히 모사하여, 기초 연구와 임상 간의 격차를 획기적으로 줄였습니다.
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독자적 공동배양 시스템 (Proprietary Co-Culture System): 장기간 안정적인 수초 형성을 구현하여, 수초 손상 및 회복 효능을 정량적으로 평가하는 고도화된 in vitro 시스템입니다.
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철저한 생체 검증 (Rigorous In Vivo Validation): CMT1A 형질전환 모델을 통해 형태학적 분석, 신경전도검사(NCS), 행동 실험을 수행하여 약물의 효능을 입체적으로 검증합니다.
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다중 파라미터 프로파일링 (Multi-Parametric Profiling): 효능 지표와 안전성 바이오마커를 통합 분석하여 작용기전(MoA) 및 PK/PD 특성을 명확히 규명합니다.
셀티움은 이 플랫폼을 통해 강력한 수초 회복 효능을 가진 First-in-Class 저분자 화합물 및 ADC 파이프라인을 구축하고 있습니다.
