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Gene Therapy

셀티움은 샤르코-마리-투스병에 대한 신개념/PoC 맞춤형 유전자치료법을 확립하였습니다. 아데노부속 바이러스(AAV)를 이용하여 치료 유전체를 안전하고 효율적으로 말초신경으로 전달하고, 유전자가위 (CRISPR)를 비롯한 다양한 유전자 조작기법으로 샤르코-마리-투스병을 유발하는 유전자 돌연변이에 대한 맞춤형 교정이 가능합니다.